再谈DMD的激素治疗――权衡利弊、持之以恒

　　这段时间接触了几名不同的患者，更加深了我对激素长期治疗DMD效果的直观认识。

　　一名患儿进入诊室，是明显的满月脸、向心性肥胖，一看就知道是激素长期治疗的病人。与此同时，他的运动能力保存的状况也出乎我的预料，目前已经十三岁，上小学六年级，可以自己上学、上下楼梯。询问详情，已经坚持激素治疗三年多了，从未间断。患儿母亲自己说，和同一所学校的另一名同龄患儿（已经不能行走）相比，两人是走上了不同的道路。这名患儿的家庭是不幸的，小儿子（比患者小4岁）也是DMD患者，同样激素治疗3年余，运动功能比哥哥还要好，但由于较早开始激素治疗（5岁半），身高发育确实受到明显影响，比同龄孩子落后3年左右，是班里最矮的孩子。北京协和医院神经科戴毅

　　另一名患儿8个月以前就已确诊，当时建议激素治疗，家长也取了药。但随后一商量，激素副作用这么多，因此没有真正治疗。这次随诊，患儿已经完全不能独自站立。家长在诊室里叹气，后悔当初没有激素治疗，没想到疾病会进展这么快。但流逝掉的这宝贵的8个月，是无论如何也无法找回，破坏殆尽的肌肉也同样无法挽回。

　　这两个病患是日常见到的DMD患儿中的针对激素治疗不同选择的代表，类似的情况每天都在发生。

　　举这两个例子，并不是要鼓动所有患儿都接受激素治疗。确诊DMD后，如果还有独自行走的能力（也就是骨骼肌还有一定量的留存），医生会建议激素治疗，但是否应用要根据实际情况。

　　现代医学是讲求证据的，也就是所谓“循证医学”，并非依靠个人经验。比如某个医生看到使用某药后，来随诊的病人情况都有好转，就认为某药对这种病治疗有效，这个结论一定正确吗？不一定，可能某药治疗效果不好的病人就不会来随诊了，甚至服用某药后病情加重，不可能来随诊了。所以靠单个医生“盲人摸象”般的观察，很难得到真实可信、确凿无误的证据。循证医学证据来源于前瞻性随机对照研究，也就是未开始治疗前就随机将病人分组，对比药物和安慰剂（或两种药物之间）治疗后，患者病情的变化情况，而且整个过程中有盲法和审查，保证结果公正可信。

　　经过不懈的努力，对于DMD这种少见病，我们现在已经有确凿的证据表明，激素治疗可以明显延缓疾病的进展，这不是几个、十几个病人治疗效果的观察，也不是一个两个医生的经验积累，而是放之四海而皆准的准则。当然，循证医学同时还告诉我们一个肯定的结论，长期激素治疗有其固有的副作用，比如体重增加、身高发育减缓、骨质疏松、白内障、消化道溃疡等等。其中一些副作用，我们可以通过其他药物加以抵消或减缓，如骨质疏松、消化道溃疡。一些副作用目前还难以消除，如体重增加、向心性肥胖、身高发育减缓、白内障等。任何获益都是要付出代价的，“有百利无一害”只是一种想象中的理想状态。重要的是，针对自己的实际情况，权衡利弊。对绝大多数患儿来说，与副作用相比，长期激素治疗的获益还是主要的。接受治疗的患者虽然有副作用，但生存质量是明显好于未接受治疗的患者的。正因为如此，才会在确诊DMD后，推荐患者长期口服激素治疗。激素只能对于存留下来的肌肉细胞和肌肉再生能力起延缓破坏的作用，而这种作用只有在服药时才能发挥，所以激素治疗需要在合适的时期开始，并持之以恒，长期坚持。在激素的选择上左右摇摆，是不能取得预期效果的。当然，这是一个针对患者群体共性的结论，但具体到每一个病人，也会有不同的考虑。

　　与国外医生交流，大家都很重视患者教育和自我决定。一个德国医生说，他的一个DMD患儿接受激素治疗，效果还算满意，副作用也不太明显，仅仅是因为患儿觉得脸型比较臃肿就不愿继续服用，家长也觉得要尊重孩子的选择，那么很自然，就停用的激素治疗。而医生要做的就是在患儿、家长作出选择前，确保他们知道这样选择意味着什么，确保是在了解后果的情况下作出的选择，这就够了。

　　还是那句话，每个患儿家庭的实际情况都不一样，作为医生，我们尊重大家的选择。只要这些选择是在了解全面信息后，慎重作出的选择，以后不会后悔就可以。