血友病的基因治疗

　　血友病的传统治疗方法为静脉输入纯化的FⅧ，虽然可以有效纠正临床症状，但有感染人免疫缺陷病毒、乙型肝炎病毒等危险[2]。因此，基因治疗血友病是一种有效的可供选择的治疗手段。．3．1重组FⅧ浓缩物(rFⅧ)通过基因克隆技术表达，1990年通过美国FDA批准，其生物活性，半寿期与血浆FⅧ相似，安全，无病毒污染，钽价格昂贵，也可产生抗体。目前在加拿大与爱尔兰几乎所有血友病患者，美国7O以上重型HA采用rFⅧ治疗。第二代rFⅧ(BDD)：利用蔗糖代替蛋白作为稳定剂，FⅧ无B区，但仍保留其活性，生化特性基本同血浆制品。由于不含其他人类蛋白，无免疫活性，更安全，有效。第三代rFⅧ：利用鼠单抗，不含人和动物蛋白，尚处临床试验阶段。未来若干年内，转基因方法生产的人血浆制品的产量将大幅度提高，有望满足全世界血友病患者的需要。

　　基因治疗：

　　那血友病的基因治疗是怎样的呢？

　　血友病是一种遗传性出血性疾病，发病原因是由于患者的血液中先天缺乏某种因子，根据缺乏因子的不同分为三种类型：血友病A(缺乏FⅧ，又称血友病甲)、血友病B(缺乏Ⅸ，又称血友病乙)和血友病C(缺乏FXI)。血友病甲和血友病乙均属X性联隐性遗传，一般由女性传递，男性发病。血友病C较少见，为常染色体不完全隐性遗传，男女均可发病。通常所说的血友病是指血友病A。

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