小查德已经10岁了，但是父母一直把他关在特制的床里或者绑在椅上，他没有同龄儿童那样的自由，他不能出去玩耍，甚至不能在家里自由活动。不然他便咬自己的手指或胳膊。为了防止他咬破自己的嘴唇和舌头，不得不摘除了他的全部牙齿。他不仅身体发育迟缓，智力也不健全。他所患的是一种遗传性疾病：莱斯克—奈汉(Lesch-Ny-han)综合症，这是由于细胞染色体中10万个基因里有一个不健全造成的。由于这一基因缺损，使他的细胞不能产生一种叫作次黄嘌鸟嘌呤磷酸糖转移酶(HPRT)的物质，缺乏这种酶，患者的肾脏和关节会有大量的尿酸结晶积聚，大脑可发生思维迟钝和麻痹，从而引起一系列稀奇古怪的症状。
迄今为止，国际医学界对这种遗传病尚无有效的疗法，大多数患者都不到20岁。
1984年，美国休斯敦贝勒医学院的托马斯·卡斯基和加利福尼亚大学的西奥多·福里德曼，利用生物工程的方法，分别用逆转录病毒作载体，把人工合成方法制成的HPRT基因，移植到人的骨髓干细胞中获得成功。他们的实验表明，把正常基因移植到莱斯克—奈汉综合症病人的骨髓干细胞中之后，丢失的酶开始产生，一般达到了3%~23%的水平。如果将这一方法再加以改进，就可以治愈这种遗传病了。
(图)将经过修改和重组的基因，重新植入人体细胞，是20世纪生物工程在治疗遗传疾病上的最新手段
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