从心肌自体干细胞移植想到的
最新的《柳叶刀》杂志上发表了一篇急性心肌梗死病人中自体干细胞原位移植增强心肌修复，改善心功能的文章。（www.thelancet.com Published online February 14, 2012 DOI:10.1016/S0140-6736(12)60195-0）北京协和医院神经科戴毅
这一在美国两家医院（Cedars-Sinai Heart Institute；Johns Hopkins Hospital) 完成的phase I临床试验，共入组17例受试者和8例对照组，结果还是比较令人振奋的。自从奥巴马颁布允许干细胞临床研究的法案后，美国的干细胞临床治疗研究的进展是很快的。
对于肌营养不良“未来”的干细胞治疗，从中可以得到哪些启示呢？
1、真正意义上的干细胞治疗，是要有严格规范、严格操作的，目前仅仅在早期临床试验阶段。这篇仅仅入组十几例病人的研究就已经发表在国际著名的《柳叶刀》杂志上。而我国目前遍地开花的所谓“干细胞”治疗，动辄治疗患者数百、上千例，但都无法登上“大雅之堂”。因为这些都不是真正意义上的针对某种疾病的干细胞治疗，而是所谓的“神药”，“包治百病”。不管什么病，都是用的那一种那一批“细胞”。正如我之前发表的文章所提到的（http://www..com/zhuanjiaguandian/pumchdy_527666445.htm），针对DBMD的干细胞治疗，目前主要的研究方向是自体干细胞体外改造，导入正常或截断的dystrophin基因，然后再回输自体，和这篇文章的思路是一样的。只是还在临床前研究-动物实验阶段，尚未开展临床试验。
2、“干细胞”绝不是包治百病而没有风险的“神药”，这篇文章中仅仅在17例患者的体外增殖细胞中就发现了2次8号染色体三体，而这还仅是最容易发现的、比较严重的基因变异，不包括其他更可能出现的相对小的基因变异。也就是说，体外增殖过程出现基因变异的风险是客观存在的，而且风险还比较高。干细胞出现癌变或变性并不在少数，除非不是真正的“干细胞”。
医学的进步是有客观规律的，不可能一日千里。真正的干细胞治疗正在日益向我们走来，但现阶段还需要耐心等待。
- 本文延伸阅读
相关文章
- 什么是营养不良？
- 杜氏肌营养不良（DMD/BMD）基因治疗及临床试验现状
- 再谈DMD的激素治疗―权衡利弊、持之以恒
- 关于肌营养不良的那些事（三）
- 手足反射性交感神经营养不良综合征的治疗体会
- 进行性肌营养不良
- 再谈DMD的激素治疗―权衡利弊、持之以恒
- 对超大剂量化疗+干细胞移植治疗肌营养不良之我见
- 北大医院假肥大型肌营养不良（DMD）的治疗方法
- 术后持续腹水和低蛋白血症的治疗
- Duchenne型肌营养不良的肌肉病理损伤机制---开发新的治疗方法...
- 角膜营养不良专题
- 热门阅读
- 热点排行
免费提问
