导致矮小症最常见的原因是生长激素缺乏，如果患儿缺乏生长激素，可以进行外源性的补充，此时生长激素就能发挥很好的作用，可以使患儿的身高长得特别快。 部分患儿矮小无法找到明确原因，同时生长激素值正常，称为特发性矮小症。对于这部分患儿也需要用生长激素进行治疗，虽然治疗效果不如生长激素缺乏症的患儿好，但也能够起到促进生长的作用。治疗效果与生长激素治疗的疗程、开始的时间有关，而干预后的患儿比不干预的患儿最终身高要高，所以应该积极进行干预治疗。