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胃肠道间质瘤的靶向药

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青岛大学附属医院 刘自民 主任医师
目前我国批准的胃肠道间质瘤治疗的靶向药物有5种,一线是伊马替尼、二线是舒尼替尼、三线是瑞戈非尼、四线是瑞派替尼,以及针对D842V突变的阿伐替尼。中晚期的胃肠道间质瘤患者,不适合直接做手术,胃肠道间质瘤对于化疗和传统的放疗都不敏感,因此在2000年之前,晚期的胃肠道间质瘤无药可治。2002年在美国FDA批准两年以后,伊马替尼也在我国被批准用于晚期胃肠道间质瘤的治疗,靶向药物彻底改变了晚期胃肠道间质瘤治疗的命运,患者的中位生存期大大延长。目前推荐具有中高危风险的患者,在手术以后,也进行伊马替尼的辅助治疗,明显降低患者术后的复发情况,而伊马替尼可以作为晚期或者复发转移不可治疗的一线治疗标准。2007-2017年,二线、三线靶向药物舒尼替尼和瑞戈非尼,也分别在国内获批上市,但是二线和三线药物的临床获益有限,中位生存时间大概半年。在此背景下,四线药物瑞派替尼为晚期胃肠道间质瘤增加了重要的选择,也带来了生存的希望。根据国内外的指南,瑞派替尼是目前四线胃肠道间质瘤患者的标准治疗方案,阿伐替尼仅针对携带PDGFRα,D842V突变的胃肠道间质瘤患者治疗有效,具体的用药的方案需要由医生MDT讨论以后来决定。
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