CellGenesys公司放弃开发肌肉内血友病基因疗法
发布时间：2016-02-23 来源：中华康网
美国Cell Genesys 公司宣称：最近的临床前期研究显示，血友病的IX因子基因治疗中将目的基因直接递送到肝脏比注射于肌肉更为有效。根据该资料和其他的研究资料，公司宣称它们不再继续从事肌肉内运送目的基因的研究。该公司的执行副总裁Joseph J. Vallner博士说：“这些新近发表的研究结果进一步支持我们长期执行的策略，即强调在血友病基因治疗中直接向肝脏运送基因。”使用腺相关病毒载体系统将人类IX因子基因直接输入到肝脏（产生IX因子的脏器）或肌肉内，结果显示：当将目的基因直接运送到肝脏，270天后仍可测出IX因子蛋白。然而将基因导入肌肉内产生了很强的抗体反应，因此测不出IX因子。Vallner补充说：“这项研究和其他的研究提供了临床前期的资料，这些是人体临床试验所必须的，试验计划在明年开始。”
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