目前有两种药物批准到SMA(脊髓性肌萎缩症)的临床治疗，但SMA目前无法达到100%的治愈率。目前SMA的治疗方主要是改善患者的临床症状，延长生存期。SMA的致病基因是SMN(运动神经元存活基因)，主要由SMN1的纯合缺失导致，体内有另外一个基因叫SMN2，SMN1和SMN2有5个碱基大小的差别，但产生的SMN蛋白不同。临床用于SMA的药物主要有诺西那生钠，利用SMN2的前体mRNA，采用寡核苷酸干扰mRNA的一个碱基，使SMN2产生正常的SMN蛋白，改善患者的临床症状，延长临床寿命。