肌营养不良患者能否用“PTC124”?
最近，我多次收到患者和患者家属的来信，询问有关“PTC124”治疗进行性肌营养不良的提问，在此发表我自己的意见，供大家参考。
--------------------------------------------------------------------------------深圳市儿童医院神经内科韩春锡
韩博士您好！值此春节即将来临之际，患者刘响及家属深深祝福韩博士春节快乐、身体健康、万事如意！我刚在“进行性肌营养”的QQ群里收到这样一个网址的信息，不知是否可靠，敬请指点：http://tong.dxy.cn/message/ask.htm?infoId=ff80808126433d660126461d5e8d3be7&done=%2Finfo%2FinfoSupplyView.htm%3Fid%3Dff80808126433d660126461d5e8d3be7。这是关于PTC124在天津已上市，如果是真的，对患者来说这就是天大的好消息，但孩子和孩子母亲的基因结果不知何时能有出来，更不知孩子的症状是否适合用“PTC124"的药物治疗，祈盼韩博士能给我们带来更多的好消息。谢谢！
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回答患者的提问：
互联网上确是出现贩卖“治疗DMDBMD的药物”的信息。但是，我建议卖药、用药要慎重为好，我个人暂时不推荐目前试用。理由是：
（1）. 根据介绍，所谓的新药“PTC124”不是治疗所有的进行性肌营养不良。根据相关药物的介绍，这个药物只能对“无义突变”引起的疾病才有效。
（2）.我国还没有临床观察研究结果，用药后可能出现的不良反应，都是未知数。不妨再等一等，看一看。
（3）. 应该注意，试用的前提是患者发生“无义突变”。这个药物对其他基因改变无效。
（4）. 网上贩卖的药品的质量如何？没有保证。
（5). 是不是通过国家药品质量监督局的许可？
(6). 价格是否合理等等一大堆的问题。
有关“PTC124”可能的药理机制，请参考“小儿神经肌肉病论坛”中的PTC124能治疗千病？ 章节。
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