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再生障碍性贫血，尤其是儿童或者年轻人，应该首先进行骨髓移植，或者是造血干细胞的移植。如果患者缺乏合适的骨髓捐献者，就考虑吃免疫抑制剂。
免疫抑制剂是指抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素，可以诱导患者出现血液的恢复，对于儿童较为明显，老年患者出现并发症者效果不佳，比如停止环孢素，则可能会导致病情复发，但大多数病人对免疫抑制有反应。
患者整体的生存依赖于移植和免疫抑制治疗的效果，成功的移植可以治愈骨髓衰竭，但是免疫抑制治疗后，患者仍有复发和恶性演进的风险。
而其他的治疗，如果是雄激素疗效不是很明确，有一些患者会有反应。对于中度和重度全血细胞减少患者，如果免疫抑制无效，也可以采用激素治疗。
还有一些是支持治疗，如果是病毒感染的需要抗感染。如果是血小板和红细胞计数严重降低，要输注血小板和红细胞。支持治疗的目的主要是维护患者的存活，从而能够接受进一步的治疗。
总之，再生障碍性贫血的治疗是首推造血干细胞移植，其他的是糖皮质激素治疗，以及造血生长因子，但效果有限。同时要避免接触可疑的药物和化学物质，而血小板的输注和红细胞的输注就是支持治疗。
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