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小儿β地中海贫血的治疗方式有药物治疗、手术治疗、中医治疗以及其他治疗。
一、药物治疗
常见药物:去铁胺、去铁酮、地拉罗司、异烟肼
1、铁螯合剂:除铁治疗是改善重型地中海贫血患者生存质量和延长寿命的主要措施。目前临床上使用的药物有去铁胺、去铁酮和地拉罗司。
2、基因活化治疗:如羟基脈、沙利度胺、5-氮杂胞昔(5-AZC)、阿糖胞昔、白消安、异烟肼等,可以有效缓解该病引起的贫血等症状。
二、手术治疗
1、脾切除:对中间型β-地中海贫血的疗效较好,对重型的地中海贫血效果差。脾切除应在5-6岁以后施行,并严格掌握适应证。
2、造血干细胞移植:异基因造血干细胞移植是目前能根治重型β地中海贫血的方法。如有 HLA相配的造血干细胞供者,应作为治疗重型β地中海贫血的首选方法。
三、中医治疗
1、阿魏酸钠:可以增强造血能力,具有抗血小板聚集功能。
2、补肾生血药物:如生地、山萸肉、龟胶等,对改善贫血有一定疗效。
四、其他治疗
浓缩红细胞:少量输注法仅适用于中间型地中海贫血,不主张用于重型地中海贫血。对于重型地中海贫血应从早期开始给予适量的红细胞输注,以使患儿生长发育接近正常和防止骨骼病变。其方法是先2-4周内分次输注浓缩红细胞,使患儿血红蛋白含量达120g/L左右。然后每隔4-5周输注浓缩红细胞10-15ml/kg,但本法容易导致含铁血黄素沉着症,故应同时给予铁螯合剂治疗。









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