北大医院假肥大型肌营养不良(DMD)的治疗方法

    发布时间:2015-11-06   来源:中华康网   

  假肥大型肌营养不良可以按照如下方法进行治疗,该方案经过近年的观察已经使众多患者的临床症状得到改善和好转,早期治疗一般可以延缓疾病的发展5年以上,我们欣喜发现许多患者在12岁没有瘫痪,还可以继续走路。下列各个措施均可以在Pubmed查到相关文献报道。目前还没有比该方案更好的治疗方法,但具体如何实施,注意哪些副作用,你还要到大夫哪里看病,掌握好分寸,并依据孩子的具体情况设计治疗方案。北京大学第一医院神经内科袁云

  1、首先要面对现实和充满信心,人生苦短,一定活的快乐而有意义。

  2、保护肌肉,过度训练加重疾病发展,该病肌肉的损害和活动有密切的关系,活动越多,损害越重。

  (1)自行车代步可以防止肌肉费用性萎缩,越早越好。一旦躺下,肌肉迅速萎缩,永远起不来了。

  (2)肌肉存在生理性缺血状态下的肌肉梗死改变,不要长期处于站立和行走状态,间隔20-30分钟适度的肢体放松和按摩可能会加以改善。

  (3)保护易于损害的肌肉,坐位采用厚海绵垫,保护臀肌;坐位大腿外侧加外力使腿被动并拢,保护大收肌;不要上楼或下楼,保护股四头肌。

  (4)温水沐浴对肌肉有好处。

  3、低蛋白高脂肪饮食,不要营养过度,胖加速疾病发展,我们的研究已经证实,体重低于正常平均值的10%为好(标准体重的正负30%为正常范围)。此外控制食盐量,肌纤维内钠多加重疾病发展。每天喝绿茶。尽量做到少吃多餐,早餐丰富。含瘦素食品,乳制品、蛋、苦瓜、坚果和苹果。

  4、进行适度康复,防止跟腱挛缩。穿矫正鞋,可以改善孩子的走路姿势异常,研究证实没有任何治疗要好于穿矫正鞋。但要适度活动。

  5、药物治疗

  (1)糖皮质激素,0.75毫克/公斤/天。该病是遗传基因突变导致的肌肉炎性损害。研究证明在2-4岁开始用,加钙和钾,这是目前最好的药物治疗,可以大大延缓疾病的发展。肥胖的孩子采取0.3毫克/公斤/天。阿司匹林也有抗炎的作用,但剂量太大,孩子不能长期用。

  (2)艾迪苯醌,研究证明大剂量使用,在激素治疗的基础上用提高肌力8%,不能单独用。

  (3)沙丁胺醇,研究证明可以提高肌纤维膜上一种抗肌萎缩蛋白替代物的量,增加肌肉力量。庆大霉素也有这个作用,但副作用太大,不能长期用。

  (4)依普瑞酮,儿童剂量是25-50毫克/天,成年人为50-100毫克/天。采取这些药物减少肌纤维内的钠,从而减轻水肿,延缓疾病的发展,该药国内无货,用七叶皂苷替代。

  (6)精氨酸,该药有效(1g qd),升高一氧化氮而发挥作用,增加肌肉力量,减轻肌肉的脂肪化和纤维化,吗多明(1mg。bid)具有相同的作用。

  (7)左旋肉碱,稳定肌纤维的脂质膜,具有保护作用

  (8)适当用睾酮,发病的孩子存在性腺损害,睾酮低,可以适当补充,达到强壮肌肉的目的。

  (9)孩子7岁后要定期观察心脏和肺功能。

   (10) 为对抗激素导致的肌肉萎缩,可以加支链氨基酸,8克,一日三次

  依普瑞酮治疗DMD

  Rationale for treating oedema in Duchenne muscular dystrophy with eplerenone.

  Lehmann-Horn F, Weber MA, Nagel AM, Meinck HM, Breitenbach S, Scharrer J, Jurkat-Rott K.

  Acta Myol. 2012 May;31(1):31-9.

  氯沙坦治疗DMD的心肌病,该药物对先天性肌营养不良有效

  A randomized, double-blind trial of lisinopril and losartan for the treatment of cardiomyopathy in duchenne muscular dystrophy.

  Allen HD, Flanigan KM, Thrush PT, Dvorchik I, Yin H, Canter C, Connolly AM, Parrish M, McDonald CM, Braunlin E, Colan SD, Day J, Darras B, Mendell JR.

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