Duchenne型肌营养不良的肌肉病理损伤机制---开发新的治疗方法...

    发布时间:2016-01-07   来源:中华康网   

  Duchenne型肌营养不良的肌肉病理损伤机制

      Duchenne型肌营养不良(DMD)是患者体内抗肌萎缩蛋白异常所引起的遗传性疾病,其原因非常明确。但这种病的详细肌肉病理损伤机制尚不清楚,例如,骨骼肌纤维通过什么样的途径发生持续性破坏,病情进行性加重。如下种种假说有助于我们理解DMD疾病发生、发展机理。我们可以根据如下病理损伤机制合理选择药物(旧药新用或开发新药),阻止肌纤维的持续性破坏,或修复破坏的肌纤维,可以阻止病情的进行性发展或延缓寿命做出重要贡献。深圳市儿童医院神经内科韩春锡

       目前,国内外对该病没有特效药物。最有希望的基因治疗或干细胞治疗还在试验阶段中,且付出昂贵的试验性治疗费用(详细费用自己去了解相关网站)同时伴有很多不良反应。前些日子,我们用强的松治疗获得较满意的效果。然而,长期应用伴随着激素的不良反应,很多患者控制激素的剂量较困难,给我们带来较大的管理上的麻烦。因此,开发新的药物治疗是目前急于解决的问题。

  Duchenne型肌营养不良的肌肉病理损伤机制(1)--------概述

  Duchenne型肌营养不良的肌肉病理损伤机制(2) ----1. 机械损伤假说

  Duchenne型肌营养不良的肌肉病理损伤机制(3)-----2. 钙稳态失衡假说

  Duchenne型肌营养不良的肌肉病理损伤机制(4) ----3. 血管学说

  Duchenne型肌营养不良的肌肉病理损伤机制(5)-----4. 基因调控学说

  Duchenne型肌营养不良的肌肉病理损伤机制(6)-----5. 糖基化异常学说

  Duchenne型肌营养不良的肌肉病理损伤机制(7)-----6. 炎症反应说

         最近,我们根据进行性肌营养不良的发病机制,发现一些药物对该病的治疗作用。正在进行一些临床实验观察。这些药物的作用机制是作用于该病的两个病理损伤环节,即第3和第6个环节,没有明显的不良反应,疗效相当满意,希望更多的读者关注。

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